¡Un logro para Rett: la FDA aprueba Trofinetide para el tratamiento del Síndrome de Rett!

¡Un logro para Rett: la FDA aprueba Trofinetide para el tratamiento del Síndrome de Rett!

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Este tratamiento, el primero de su tipo, está aprobado para personas con síndrome de Rett.

Hoy, Acadia Pharmaceuticals anunció que su medicamento en investigación, Trofinetide, ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos para el tratamiento del síndrome de Rett en pacientes adultas y pediátricas. El medicamento, comercializado bajo el nombre de DAYBUE™, se espera que esté disponible comercialmente en los Estados Unidos a finales de abril de 2023.

Datos rápidos:

  • DAYBUE™ (trofinetide) es el primer tratamiento para el síndrome de Rett en recibir la aprobación de la FDA.
  • DAYBUE está aprobado para el tratamiento del síndrome de Rett en personas de dos años de edad y mayores.
  • Se espera que DAYBUE esté disponible en los Estados Unidos a finales de abril de 2023.
  • Trofinetide funciona reduciendo la inflamación en el cerebro, evitando que ciertos tipos de células se vuelvan hiperactivas y aumentando la cantidad de la proteína natural llamada IGF-1.
  • En los estudios clínico, se demostró que Trofinetide reduce la gravedad de los síntomas del síndrome de Rett, lo que lleva a mejoras en la comunicación social, habilidades motoras finas y respiración.
  • Acadia Pharmaceuticals organizará un seminario web informativo para las familias el 28 de marzo de 2023, a las 4 p.m. PT / 7 p.m. ET. (clic aquí para registrarse)
  • Para ver el comunicado de prensa completo de Acadia Pharmaceuticals, clic aquí.

UN DÍA HISTÓRICO PARA LA COMUNIDAD RETT

Este es realmente un día histórico para la comunidad del síndrome de Rett, el resultado de un viaje que comenzó hace más de una década y tuvo éxito solo gracias a la perseverancia y el compromiso de las familias, investigadores y donantes que estuvieron allí en cada paso del camino. En IRSF estamos honrados de haber sido un socio y defensor de las familias a lo largo de este viaje, identificando trofinetide como aplicable en el síndrome de Rett bajo el entonces-CSO Dr. Steven Kaminsky en 2012, proporcionando casi $ 2 millones en fondos para los ensayos pediátricos y para adultos de la fase 2, y facilitando la inscripción en el estudio en nuestros sitios de prueba de la red de Centros de Excelencia. Hoy, celebramos con ustedes y les agradecemos por participar, donar, apoyar y alzar su voz por el síndrome de Rett.

 “Agradecemos las inversiones realizadas por Acadia para llevar este primer tratamiento aprobado a través de la Fase 3 y obtener la aprobación de la FDA. Estamos agradecidos con todos nuestros colaboradores: médicos, investigadores, científicos, nuestro consejo de administración y donantes que apoyaron nuestra visión de perseguir incansablemente el desarrollo de trofinetide. Pero sobre todo, celebramos y agradecemos a esas valientes familias que participaron en el proceso de ensayos clínicos de trofinetide. Es gracias a su valentía que la comunidad del síndrome de Rett puede celebrar este hito.”
– Melissa Kennedy, Directora Ejecutiva de IRSF

ESTO ES SOLO EL COMIENZO

Rett no es una condición única; debido a que el síndrome de Rett tiene una amplia variedad de presentaciones, necesitamos una amplia gama de tratamientos y curas. Ningún tratamiento puede beneficiar a todas las personas con Rett, por lo que debemos continuar financiando la investigación más prometedora. Esto es solo el primero de muchos tratamientos necesarios.

Y hay muchas razones para tener esperanza. Hace cuarenta años, nadie estaba invirtiendo en investigación sobre el síndrome de Rett. Ahora ese panorama ha cambiado drásticamente, lo que nos coloca en posición de lograr más avances como este. Solo en 2023, varios ensayos clínicos de terapia génica comenzarán a reclutar participantes, más de 20 empresas están invirtiendo en tratamientos, y hay más de 40 proyectos de investigación activos que aceleran nuestro conocimiento sobre lo que causa el síndrome de Rett.

Con este impulso, estamos posicionados para lograr más éxito y más formas de proporcionar terapias y curas que marcarán una diferencia profunda en la superación del Rett y en ayudar a aquellos con Rett a alcanzar su máximo potencial. La IRSF está liderando la lucha junto a la comunidad, recientemente aprobando la mayor inversión en investigación en nuestra historia, ¡más de $4.4 millones! – como parte de nuestro compromiso continuo de invertir amplia y inteligentemente en la investigación más prometedora en cada etapa.

NUESTRA PROMESA PARA TI

Sabemos que tienes muchas preguntas sobre DAYBUE, y prometemos ser un recurso de información actualizada y oportuna sobre cuándo y cómo tu hijo/a puede acceder a este tratamiento. Si bien te mantendremos informado/a, tu médico es el mejor recurso para discutir los beneficios de DAYBUE para tu hijo/a y su inclusión en su plan de tratamiento.

Prometemos seguir abogando a nivel federal y estatal para garantizar que todas las familias tengan acceso asequible a DAYBUE. Esta será la primera lucha para acceder a un tratamiento aprobado por la FDA para el síndrome de Rett, pero no será la última.

Con este anuncio viene una oportunidad para reafirmar nuestro compromiso de presionar más fuerte por más investigación, más ensayos clínicos y más medicamentos aprobados por la FDA para ayudar a superar el síndrome de Rett. Prometemos seguir persiguiendo incansablemente enfoques tanto de tratamiento como curativos para crear un mundo sin síndrome de Rett.

“Estamos emocionados de que las familias tengan ahora una opción de tratamiento y la esperanza de que sus hijos puedan hacer más y luchar menos”, compartió Kennedy. “Nuestra misión de acelerar la investigación continúa hasta que podamos llevar tratamientos y curas a TODOS los pacientes con síndrome de Rett, tanto hombres como mujeres, y con diferentes presentaciones de esta enfermedad”.

¿Qué sigue?

Obtenga más información sobre DAYBUE™ (trofinetide)
Visite el sitio web recién lanzado de Acadia Pharmaceuticals, DAYBUE.com, para obtener información sobre etiquetas, preguntas frecuentes y la hoja informativa para DAYBUE. Regístrese para el seminario web para familias del 28 de marzo haciendo clic aquí.

Haz que se escuche tu voz
La aprobación de la FDA es solo el comienzo. En muchos casos, el acceso a nuevos tratamientos como Trofinetide a menudo depende de las decisiones tomadas a nivel estatal. Ahora más que nunca, es crítico que tus funcionarios estatales elegidos escuchen tu voz y aprendan acerca del síndrome de Rett. Utiliza nuestra sencilla herramienta de defensa para encontrar a tus representantes estatales y crear conciencia para todas las personas que viven con Rett.

Dar para apoyar la investigación del síndrome de Rett
Hoy es un hito increíble que representa la culminación de más de una década de financiar estratégicamente investigaciones prometedoras e innovadoras gracias a los muchos donantes que hacen posible nuestra misión. Dona ahora para ayudarnos a seguir apoyando el desarrollo de tratamientos como Trofinetide.


La IRSF está contigo en cada paso del camino. Haremos todo lo posible para responder sus preguntas en las próximas semanas y meses o dirigirlo a los recursos que necesite. Puede enviarnos un correo electrónico directamente a [email protected] o comunicarse con uno de nuestros 18 centros de excelencia designados por la IRSF para el síndrome de Rett.

Contáctanos o comparte lo que significa este anuncio para ti

Enlaces adicionales:

Comunicado de prensa de Acadia Pharmaceuticals
Comunicado de prensa de IRSF
Mensaje de la CEO de IRSF, Melissa Kennedy
Sitio web de DAYBUE
Registro para el seminario web del 28 de marzo para cuidadores